比傳統化療更能減緩疾病惡化！「多發性骨髓瘤」新藥造福患者

2013年後，有更多骨髓瘤新藥臨床試驗成功。（圖片來源／stevepb@pixabay）

多發性骨髓瘤（multiple myeloma）是一種中老年人的血液惡性疾病。平均罹病年齡約70歲，主要的病因為漿細胞（plasma cells）癌化。有98%患者會分泌單株蛋白（M protein），堆積器官使腎功能惡化或心臟衰竭，同時骨髓中過多的惡性漿細胞會影響骨髓正常造血功能及造成骨骼空洞化。患者常合併程度不一的貧血、病理性骨折、意識混亂、腎衰竭、水腫等症狀，也經常因為感染、貧血虛弱或腎衰竭而死亡。

以前，多發性骨髓瘤患者只有化學治療和造血幹細胞移植能減少疾病惡化的速度，對於無法順利接受幹細胞移植的患者而言，一旦有效藥物用盡，即會進入疾病末期。1990年起，許多藥物陸續加入治療的行列，包括賽得（Thalidomide）、萬科（Bortezomib）及瑞復美（Lenalidomide）。

萬科是第一個合成的蛋白酶體抑制劑，健保自2012年6月起，給付萬科於新診斷病患第一線使用；而小分子免疫調節劑瑞復美則自2012年12月起給付於第二線治療，於2020年4月起開放新診斷、不適合進行自體造血幹細胞移植的骨髓瘤患者申請使用，這些新型態藥物比起傳統化學治療更有效提升患者的治療效果，減緩疾病惡化。

而2013年後，有更多骨髓瘤新藥臨床試驗成功。包含新一代小分子免疫調節劑鉑美特（Pomalidomide）、第二代蛋白酶體抑制劑凱博斯（Carfilzomib）、口服的可逆性蛋白酶體抑制劑免瘤諾（Ixaozmib）、抗CD38單株標靶藥物兆科（Daratumumab）、抗SLAMF7單株免疫刺激劑恩必喜（Elotuzumab）。除恩必喜之外，健保也陸續開放不同階段的骨髓瘤患者可以申請使用，讓患者有更多機會延緩骨髓瘤惡化的速度。

由於貧血及背痛是中老年人常見的症狀，患者多半尋求保守治療及補充各式營養品，甚至害怕就醫，導致許多患者診斷時已產生骨折、心衰竭及腎衰竭等不可逆的失能狀態，早期診斷早期治療才不會錯失良機。

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